纽瓦克，加利福尼亚州——2024年2月26日，AceLink Therapeutics，由维亚生物参与投资孵化的、一家开发下一代口服底物减少疗法（SRTs）的临床阶段生物制药公司宣布，其在健康志愿者中进行的AL01211的I期研究的结果已经发表在同行评审的美国临床药学院期刊《Clinical Pharmacology in Drug Development》上。
AL01211是一种强大的口服葡糖神经酰胺合成酶（GCS）抑制剂，正在开发用于治疗法布里病和I型戈谢病。与其他正在开发的GCS抑制剂相比，AL01211对中枢神经系统的渗透性最小（CNS），从而使外周器官获得治疗益处的同时避免CNS相关的不良效应。
在已发表的I期研究中，对AL01211进行了单剂量递增和多剂量递增的研究，以确定其在健康志愿者中的安全性、药代动力学（PK）和药效学（PD）效应。总体而言，AL01211具有良好的安全性和耐受性，无严重不良事件。在30mg剂量水平下，血浆葡糖基神经酰胺和球蛋白三糖神经酰胺分别从基线水平降低了78%和52%，从而支持AL01211的进一步临床研究。
AceLink Therapeutics首席执行官兼创始人Jerry Shen博士表示：“这些结果突显了AL01211被称为同类最佳GCS抑制剂的潜力。我们的I期研究提供了关键的安全性和生物标志物数据，以支持正在进行的法布里病患者的II期临床试验。我们期待在2024年下半年获得II期试验的初步结果。”
“这些数据强化了我们为患有糖鞘脂贮积病（如法布里病）的患者提供更方便、更有效的治疗选择的承诺”，研究及早期开发部副总裁Michael Babcock博士表示：“在我们的试验中，AL01211表现出剂量依赖性的药代动力学（PK）和药效学（PD）效应，且AL01211暴露量与疾病生物标志物的减少之间存在明确的相关性。从这项研究中获得的见解为我们测试AL01211在患者中的治疗益处奠定了良好的基础。”
2023年10月，AceLink Therapeutics对患有经典型法布里病且未经治疗的男性患者进行了II期开放标签研究，评估AL01211的安全性、药代动力学（PK）和药效学（PD）。该研究的初步结果预计在2024年下半年公布。
关于AL01211
AL01211是一种专有的、非脑穿透性的GCS抑制剂，具有卓越的效力（单位数字纳摩尔IC50）、极高的选择性以及其他有利于每日一次口服给药的药物特性。AL01211提供了一种急需的口服小分子疗法，可作为需要频繁静脉输液的酶替代疗法的替代方案。
关于GCS抑制剂
GCS催化糖鞘脂合成的第一步，糖鞘脂是一组在各种细胞过程和疾病中发挥重要作用的生物活性分子。GCS抑制剂可减少糖鞘脂的合成，从而对诸如法布里病和戈谢病等由这些脂质病理性积累引起的疾病产生有益效果。
关于AceLink Therapeutics
AceLink Therapeutics成立于2018年，是一家创新型生物制药初创公司，专注于开发安全有效的药物，以满足存在高度未满足的临床需求的遗传性疾病。公司最初的重点是开发法布里病的新型治疗方法。欲了解更多信息，请访问 www.acelinktherapeutics.com
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