加利福尼亚新瓦克——2023年8月10日，AceLink Therapeutics，一家由维亚生物参与投资孵化的临床阶段的生物制药公司，宣布在中国开设了首个临床试验中心，用于其2期开放标签研究，研究对象是未曾接受其他法布里病治疗的经典型男性患者，研究内容包括AL01211的安全性、药代动力学（PK）、药效学（PD）以及生理疗效的初步评估。AceLink正在开发下一代口服底物减少疗法（SRT），以满足尚未得到满足的重大医疗需求，改善遗传性糖脂代谢紊乱患者的生活质量。
AL01211是一种新型的口服非透脑型葡糖鞘氨醇合成酶（GCS）抑制剂，用于治疗法布里病。现已在澳大利亚对健康志愿者进行了一项1期临床试验，并在中国完成了由中国国家药品监督管理局（NMPA）药品评价中心（CDE）批准的IND下的过渡性1期试验。两项试验均表明，AL01211耐受性良好，没有明显的不良事件，预期的血浆糖脂类物质随剂量增加而降低，显示出明显的PK和PD相关性。
AceLink Therapeutics首席医学官Pedro Huertas博士表示：“在中国开设我们的第一个临床试验中心展示了我们对法布里病的持续承诺，也是我们为这些患者提供方便的口服治疗选择所迈出的重要一步。我们感谢正在进行临床试验中的患者及其家人，以及我们的研究人员和更广泛的法布里社区，感谢他们不断的信任和合作，我们将努力推进我们的临床研究疗法。”
目前，该项2期研究正在中国的多个中心积极筛选和招募患者。上海瑞金医院的陈楠医生是负责此项目的首席调查员（PI）。除了瑞金医院外，预计还将有五个中心在2023年第三季度开放。AceLink预计将于2024年下半年公布最终结果。
“法布里病的症状极其严重，对患者和家庭的生活质量都产生负面影响，”瑞金医院肾内科教授陈楠博士表示。“即使在酶替代疗法方面取得了进展，免疫反应的潜在可能性以及需要经常进行静脉输液的情况仍然突显了对有效口服治疗的巨大需求。鉴于此，我们非常高兴能参与此项试验，努力改善法布里病患者的日常生活。”
关于AL01211
AL01211是一种专有的非透脑型GCS抑制剂，具有出色的活性（纳摩尔级IC50）、很好的选择性和其他有利的药物特性，并且支持每日一次的口服给药。AL01211为法布里病的治疗提供了一种迫切需要的口服小分子治疗方法，可替代频繁的静脉输液的酶替代疗法。AL01211在法布里病患者的2期临床研究计划预计将于2023年开始。
关于GCS抑制剂
GCS催化了合成糖脂类物质的第一步，这是一类在各种细胞过程和疾病中发挥重要作用的生物活性分子。GCS抑制剂降低了糖脂类物质的合成，从而对法布里病和戈谢病等因这些脂质积累引起的疾病产生有益作用。
关于AceLink Therapeutics，Inc.
AceLink Therapeutics成立于2018年，是一家创新型生物制药初创公司，专注于开发安全有效的药物，以满足存在高度未满足的临床需求的遗传性疾病。公司最初的重点是开发法布里病的新型治疗方法。
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